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NOVA DROGA PARA FIBROSE CÍSTICA

Data de Publicação: 24/07/2013

A Fibrose Cística (FC) é uma doença genética que afeta cerca de 70 mil crianças e adultos. É causada por mutações no gene regulador da condutância transmembrana (CFTR), que codifica um canal de íons que regula a secreção de sal e de água através do epitélio das vias respiratórias. Um estudo inicial, realizado em pacientes com FC maiores de 12 anos de idade, mostrou bons resultados clínicos e fisiológicos com uma nova droga, o ivacaftor.

Novo estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo foi realizado em 52 pacientes entre 6-11 anos de idade que tiveram a doença mais branda. Os pacientes continuaram todos os tratamentos habituais e foi dado ivacaftor ou placebo por via oral durante 48 semanas.

O estudo constatou que, em comparação com pacientes que receberam placebo, os pacientes no grupo de tratamento ativo apresentaram um aumento de 10% a 12% na função pulmonar e a normalização de seus níveis de cloro no suor apenas 15 dias após o início da terapia. Estas melhoras, assim como os sintomas respiratórios, taxa de crescimento e índice de massa corporal, que também melhoraram, foram mantidas durante todo o estudo. A droga foi bem tolerada e nenhum dos pacientes no grupo ativo se retirou do estudo.

Como limitação do ensaio, foram selecionados pacientes apenas com o genótipo G551D. A busca por tratamentos semelhantes de outros genótipos da FC está em curso e pode valer a pena.

Ivacaftor foi recentemente aprovado nos Estados Unidos e Europa para pacientes com FC que têm pelo menos uma cópia da mutação G551D e que estão com mais de 6 anos de idade. Os pacientes que se qualificam para esse tratamento precisam ser tratados por tempo indeterminado e a segurança a longo prazo de ivacaftor é ainda desconhecida. Além disso, deve-se lembrar que a droga não corrigir o gene e os pacientes devem ser informados que, caso tenham filhos, essas crianças serão portadoras de um gene da FC.

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Fonte: Am J Respir Crit Care Med. 2013;187:1219-1225